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□ 本报记者 魏然

“中国目前约有2000万罕见病患者，每年新增患者超过20万人，建立多层次的罕见病医疗、药品和社会保障机制十分必要。”全国政协委员、山东大学齐鲁医院血液科主任彭军说，让罕见病患者得到更好的诊疗和保障，是他多年来一直思考的问题。

血液科是罕见病较多的科室，坚守临床29年，彭军接诊过很多罕见病患者。由于多数罕见病是遗传性疾病，要靠基因检查确诊，而且发病人数很少，目前能够诊断、成体系治疗的医疗中心非常少，多数基层医院缺乏相应的诊治能力，罕见病患者往往经多方诊治、辗转多地才能确诊。因此彭军希望，以国家罕见病诊疗中心为核心，结合各省常见的罕见病病种，组建专业的人才队伍，打造以诊疗、教学、科研为一体的省级罕见病诊疗中心，使患者不出省就能得到更加专业的治疗。

“每个小群体都不应该被放弃。”在2021年医保谈判中，脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠注射液从70万/针降至3.3万/针，“灵魂砍价”使得SMA等罕见病受到广泛关注。

“这非常振奋人心。”彭军说，近年来国家越来越重视罕见病诊疗，不少罕见病药品被纳入医保，极大减轻了患者的看病负担。“但依然有很多罕见病治疗用药非常昂贵，比如我们血液科用来治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的一种特效药，尚未纳入医保，病人一年花费达160万元左右，高值罕见病药品进入医保需要走的路更加漫长。”彭军认为，保障罕见病用药，不能只靠医保准入，需要多方力量加入，构筑多层次的用药保障体系。

因此今年两会，彭军在多年临床经验基础上，经过多方调研，精心撰写了提案，准备在充分发挥基本医保基础性保障作用、加强普惠型商业健康保险对罕见病的保障、探索建立罕见病保障专项基金等方面提出建议，多方共同努力提高罕见病保障水平。

“就在几天前的2月19日，中华医学会罕见病分会成立了。”作为山东省罕见疾病防治协会血友病分会首届委员会副主任委员，彭军相信这会对罕见病诊疗起到很大推动作用，“我将和医药卫生界的委员们一起探讨共同完善，为推动建立罕见病多层次保障体系贡献力量。”彭军说。

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